Gen terapiýasy nesil yzarlaýan körlügi bolan adamlaryň görüşini gowulandyrdy

  • 09.05.2024 12:04
  • 5.6k+

Ilkinji kliniki synaglaryň netijesi göz setçatkasynyň nesil yzarlaýan kesellerini bejermekde CRISPR-iň kömegi bilen geni redaktirlemegiň netijelidigini tassyklaýar.

Brilliance kliniki synagy göz setçatkasy seýrek genetiki keselli näsaglary bejermekde CRISPR-iň kömegi bilen geni redaktirlemegiň netijeligini görkezdi. Synaga gatnaşan 14 adamdan 11-si görüşiniň ep-esli gowulaşandygyny habar berdi.
Gözlegçiler dogabitdi Leberiň amawrozy keseli bolan 14 hassany - 12 uly adamy we 2 ýetginjegi saýladylar. Bu kesel setçatka zyýan ýetirip, eýýäm çagalykda görüşiň çynlakaý bozulmagyna getirýär. San maglumatlaryna görä, bu kesel 100 000 sany täze doglan çaganyň ortaça 2-3-sinde ýüze çykýar. Bu näsazlyk 200-den gowrak dürli genetiki mutasiýa sebäpli döräp biler.
Synaga gatnaşyjylaryň bir gözüne CRISPR / Cas9 tehnologiýasyny ulanýan gen redaktirleýji synag serişdesi bolan EDIT-101-i goýberdiler. Bejergi görüş üçin zerur belogy döretmek boýunça görkezmeleri öz içine alýan CEP290 genindäki mutasiýany redaktirlemek üçin işlenip taýýarlandy.
Terapiýanyň netijeliligine baha bermek üçin gözlegçiler dört ölçege garadylar. Lukmanlar görüşiň ýitiligine baha berdiler, gözýetimini synagdan geçirdiler we näsaglaryň fiziki obýektli labirintde dürli yşyklandyryş şertlerinde oňa-oňa näderejede geçip bilişlerini barladylar. Şeýle-de, synaga gatnaşanlaryň hemmesinden durmuş derejesiniň gowulaşmagyna subýektiw baha bermek soraldy. On bir gatnaşyjy dört görkezijiniň iň bolmanda birinde gowulaşmanyň bardygyny  görkezdi. Şol bir wagtyň özünde, 4 näsagda görüş ýitiliginiň kliniki taýdan gowulaşmagy, alty hassada iki ýa-da ondanam köp görkezijiler boýunça gowulaşma hasaba alyndy.
Terapiýany işläp düzen Editas Medicine-niň baş medisina direktory, medisina ylymlarynyň doktory Baýsong Meý: “Netijeler konsepsiýany tassyklap, nesil yzarlaýan setçatka kesellerini bejermekde  täze we innowasion dermanlary ösdürmek üçin möhüm maglumatlary berýär. Biz CRISPR esasly gen redaktirleýji terapiýa dermanyny setçatka arkaýyn goýberip we kliniki taýdan ähmiýetli netijelere ýetip biljekdigimizi görkezdik "-diýdi.


düýn 14:32
4.3k+

Plastik galyndylardan parasetamol öndürmegiň usuly tapyldy

Edinburg uniwersitetinden professor Stiwen Uollesiň ýolbaşçylygyndaky alymlar topary plastik galyndylarynyň derman öndürmek üçin ulanylyp bilinjekdigini kesgitlediler. Bu barada Nature žurnalyndaky barlaga salgylanýan The Guardian ýazýar...

24.06.2025 13:34
2.3k+

Awstraliýaly kebeleklerde ugruny ýyldyzlara görä kesgitlemek ukyby ýüze çykaryldy

Awstraliýaly bogong kebelekleri ( Agrotis infusa ) ýyldyzlardan we Ýeriň magnit meýdanyndan ugur alyp, müň kilometre çenli aralygy geçmäge ukyply. Bu Awstraliýanyň Milli uniwersitetiniň, Günorta Awstraliýa uniwersitetiniň we beýleki barlag merkezleriniň hünärmenleriniň gelen netijesidir...

24.06.2025 13:32
2.4k+

Aýnadan çap etmek üçin ilkinji 3D printeri döredildi

Massaçusets Tehnologiýa institutynyň Linkoln barlaghanasynyň barlagçylary aýna zatlary öndürmäge ukyply ilkinji 3D printeri çykardylar. Şu wagta çenli additiw önümçilik şokolad we plastmassa ýaly dürli materiallary öz içine alypdy, ýöne organiki däl aýna bu tehnologiýanyň çäginden daşarda galyp gelýärdi...

24.06.2025 12:40
6.1k+

Britaniýaly alymlar robotlaryň kömegi bilen Arktikany gaýtadan doňdurmak isleýär

Britaniýanyň ARIA hökümet agentligi suwasty robotlaryň kömegi bilen Arktikanyň buz örtüginiň galyňlygyny saklamak we artdyrmak mümkinçiliklerini öwrenmek üçin 10 mln funt sterling (takmynan, $13,4 mln) bölüp berdi diýip, The Times habar berýär...