Gen terapiýasy nesil yzarlaýan körlügi bolan adamlaryň görüşini gowulandyrdy

  • 09.05.2024 12:04
  • 5.6k+

Ilkinji kliniki synaglaryň netijesi göz setçatkasynyň nesil yzarlaýan kesellerini bejermekde CRISPR-iň kömegi bilen geni redaktirlemegiň netijelidigini tassyklaýar.

Brilliance kliniki synagy göz setçatkasy seýrek genetiki keselli näsaglary bejermekde CRISPR-iň kömegi bilen geni redaktirlemegiň netijeligini görkezdi. Synaga gatnaşan 14 adamdan 11-si görüşiniň ep-esli gowulaşandygyny habar berdi.
Gözlegçiler dogabitdi Leberiň amawrozy keseli bolan 14 hassany - 12 uly adamy we 2 ýetginjegi saýladylar. Bu kesel setçatka zyýan ýetirip, eýýäm çagalykda görüşiň çynlakaý bozulmagyna getirýär. San maglumatlaryna görä, bu kesel 100 000 sany täze doglan çaganyň ortaça 2-3-sinde ýüze çykýar. Bu näsazlyk 200-den gowrak dürli genetiki mutasiýa sebäpli döräp biler.
Synaga gatnaşyjylaryň bir gözüne CRISPR / Cas9 tehnologiýasyny ulanýan gen redaktirleýji synag serişdesi bolan EDIT-101-i goýberdiler. Bejergi görüş üçin zerur belogy döretmek boýunça görkezmeleri öz içine alýan CEP290 genindäki mutasiýany redaktirlemek üçin işlenip taýýarlandy.
Terapiýanyň netijeliligine baha bermek üçin gözlegçiler dört ölçege garadylar. Lukmanlar görüşiň ýitiligine baha berdiler, gözýetimini synagdan geçirdiler we näsaglaryň fiziki obýektli labirintde dürli yşyklandyryş şertlerinde oňa-oňa näderejede geçip bilişlerini barladylar. Şeýle-de, synaga gatnaşanlaryň hemmesinden durmuş derejesiniň gowulaşmagyna subýektiw baha bermek soraldy. On bir gatnaşyjy dört görkezijiniň iň bolmanda birinde gowulaşmanyň bardygyny  görkezdi. Şol bir wagtyň özünde, 4 näsagda görüş ýitiliginiň kliniki taýdan gowulaşmagy, alty hassada iki ýa-da ondanam köp görkezijiler boýunça gowulaşma hasaba alyndy.
Terapiýany işläp düzen Editas Medicine-niň baş medisina direktory, medisina ylymlarynyň doktory Baýsong Meý: “Netijeler konsepsiýany tassyklap, nesil yzarlaýan setçatka kesellerini bejermekde  täze we innowasion dermanlary ösdürmek üçin möhüm maglumatlary berýär. Biz CRISPR esasly gen redaktirleýji terapiýa dermanyny setçatka arkaýyn goýberip we kliniki taýdan ähmiýetli netijelere ýetip biljekdigimizi görkezdik "-diýdi.


düýn 13:31
4.2k+

Iki sany derman serişdesi syçanlaryň ömrüni 30% uzaltdy. Indiki synag adamlarda

Maks Plank Jemgyýetiniň Garramagyň biologiýasy institutynda (Germaniýa) syçanlarda birnäçe synag geçirip gördüler. Barlagçylar rapamisin bilen trametinibiň birleşmeginiň haýwanlaryň ömrüni takmynan 30% uzaldýandygyny anykladylar...

01.06.2025 18:47
4.4k+

Geohimikler altynyň gelip çykyşyny düşündirdiler: ol Ýeriň özeninden syzylyp çykýar

Germaniýanyň Göttingen uniwersitetiniň geohimikleri görlüp-eşidilmedik açyş etdiler. Olaryň barlaglary altynyň we beýleki gymmatly metallaryň üstki gatlaga Ýeriň özeninden syzylyp çykýandygyny subut etdi. Nature žurnalynda çap edilen ylmy makalada bu prosesiň milliardlarça ýyllap dowam edýändigi aýdylýar...

01.06.2025 13:56
2.9k+

Paleontologlar Ispaniýada stegozawryň gowy saklanyp galan kelleçanagyny tapdy

Ispan paleontologlary möhüm tapyndy barada habar berdi. Ýurduň gündogaryndaky Teruel welaýatynda geçirilen gazuw-agtaryş işleri wagtynda stegozawryň kelleçanagy tapyldy – ol örän gowy ýagdaýda saklanyp galypdyr...

01.06.2025 13:53
4k+

Indoneziýanyň kenaryndaky Ýuwaş ummanynyň düýbünde gadymy dünýäniň yzlary tapyldy

Indoneziýanyň kenarlarynda, Ýawa bilen Madura adalarynyň arasyndaky bogazyň düýbünde suwa giden gadymy jülgäniň yzlary tapyldy. Häzir bu ýerde ummanyň ýalpak ýeri bar diýip, Daily Mail habar berýär. Geologlar Sumatra, Ýawa we Borneo adalarynyň arasyndaky umman düýbüniň birwagtlar gury ýer bolandygyny bireýýäm kesgitläpdi...