Gen terapiýasy nesil yzarlaýan körlügi bolan adamlaryň görüşini gowulandyrdy

  • 09.05.2024 12:04
  • 5.7k+

Ilkinji kliniki synaglaryň netijesi göz setçatkasynyň nesil yzarlaýan kesellerini bejermekde CRISPR-iň kömegi bilen geni redaktirlemegiň netijelidigini tassyklaýar.

Brilliance kliniki synagy göz setçatkasy seýrek genetiki keselli näsaglary bejermekde CRISPR-iň kömegi bilen geni redaktirlemegiň netijeligini görkezdi. Synaga gatnaşan 14 adamdan 11-si görüşiniň ep-esli gowulaşandygyny habar berdi.
Gözlegçiler dogabitdi Leberiň amawrozy keseli bolan 14 hassany - 12 uly adamy we 2 ýetginjegi saýladylar. Bu kesel setçatka zyýan ýetirip, eýýäm çagalykda görüşiň çynlakaý bozulmagyna getirýär. San maglumatlaryna görä, bu kesel 100 000 sany täze doglan çaganyň ortaça 2-3-sinde ýüze çykýar. Bu näsazlyk 200-den gowrak dürli genetiki mutasiýa sebäpli döräp biler.
Synaga gatnaşyjylaryň bir gözüne CRISPR / Cas9 tehnologiýasyny ulanýan gen redaktirleýji synag serişdesi bolan EDIT-101-i goýberdiler. Bejergi görüş üçin zerur belogy döretmek boýunça görkezmeleri öz içine alýan CEP290 genindäki mutasiýany redaktirlemek üçin işlenip taýýarlandy.
Terapiýanyň netijeliligine baha bermek üçin gözlegçiler dört ölçege garadylar. Lukmanlar görüşiň ýitiligine baha berdiler, gözýetimini synagdan geçirdiler we näsaglaryň fiziki obýektli labirintde dürli yşyklandyryş şertlerinde oňa-oňa näderejede geçip bilişlerini barladylar. Şeýle-de, synaga gatnaşanlaryň hemmesinden durmuş derejesiniň gowulaşmagyna subýektiw baha bermek soraldy. On bir gatnaşyjy dört görkezijiniň iň bolmanda birinde gowulaşmanyň bardygyny  görkezdi. Şol bir wagtyň özünde, 4 näsagda görüş ýitiliginiň kliniki taýdan gowulaşmagy, alty hassada iki ýa-da ondanam köp görkezijiler boýunça gowulaşma hasaba alyndy.
Terapiýany işläp düzen Editas Medicine-niň baş medisina direktory, medisina ylymlarynyň doktory Baýsong Meý: “Netijeler konsepsiýany tassyklap, nesil yzarlaýan setçatka kesellerini bejermekde  täze we innowasion dermanlary ösdürmek üçin möhüm maglumatlary berýär. Biz CRISPR esasly gen redaktirleýji terapiýa dermanyny setçatka arkaýyn goýberip we kliniki taýdan ähmiýetli netijelere ýetip biljekdigimizi görkezdik "-diýdi.


29.09.2025 14:51
7

Alymlar Gentington keseliniň ösüşini 75% haýallatmagy başardylar

Londonyň Uniwersitet Kollejiniň alymlary (UCLH) Gentington keseline garşy göreşde ilkinji ynamly netijeler barada habar berdiler. AMT-130 derman serişdesi bilen geçirilen synaglar bejerip bolmaýan bu keseliň ösmegini haýallatmagy başardy...

29.09.2025 12:19
45

Alymlar taryhy taýdan ygtybarly şekilleri döretjek emeli aňy işläp düzýärler

Sýurih uniwersitetiniň gadymy taryh professory Feliks K.Maýer bilen programmist Filipp Ştrebel bilelikde emeli aň esasynda işleýän täze surat generatoryny döredýärler. Ol gural Gadymy Rim we Gadymy Gresiýa döwründen taryhy taýdan hakykata ýakyn sahnalary şekillendirmäge ukyply bolar...

26.09.2025 19:59
1.6k+

Haýwanlar üçin birbada iki keselden goraýan ilkinji umumy sanjym döredildi

Belgorod döwlet milli gözleg uniwersitetiniň hünärmenleri Stawropol biofabrikasynyň we RYA-nyň Mikroorganizmleriň biohimiýa we fiziologiýa institutynyň alymlary bilen bilelikde özboluşly bakteriýany we onuň esasynda haýwanlary salmonellýozdan we kolibakteriozdan goraýan sanjymy döretdi...

25.09.2025 20:22
1

Alymlar reňkli we has takyk rentgen suratlaryny almagy başardylar

Amerikanyň Sandia National Laboratories ylmy-barlaghanasynyň barlagçylary has ýokary takyklygy bolan reňkli rentgen suratlaryny almaga mümkinçilik berýän täze tehnologiýa oýlap tapdylar. Taslamanyň ýolbaşçysy Edward Himenes bu usulyň köp metallardan peýdalanylýan reňkli giperspektral rentgen wizualizasiýasy diýlip atlandyrylýandygyny aýtdy...