Gen terapiýasy nesil yzarlaýan körlügi bolan adamlaryň görüşini gowulandyrdy

  • 09.05.2024 12:04
  • 5.7k+

Ilkinji kliniki synaglaryň netijesi göz setçatkasynyň nesil yzarlaýan kesellerini bejermekde CRISPR-iň kömegi bilen geni redaktirlemegiň netijelidigini tassyklaýar.

Brilliance kliniki synagy göz setçatkasy seýrek genetiki keselli näsaglary bejermekde CRISPR-iň kömegi bilen geni redaktirlemegiň netijeligini görkezdi. Synaga gatnaşan 14 adamdan 11-si görüşiniň ep-esli gowulaşandygyny habar berdi.
Gözlegçiler dogabitdi Leberiň amawrozy keseli bolan 14 hassany - 12 uly adamy we 2 ýetginjegi saýladylar. Bu kesel setçatka zyýan ýetirip, eýýäm çagalykda görüşiň çynlakaý bozulmagyna getirýär. San maglumatlaryna görä, bu kesel 100 000 sany täze doglan çaganyň ortaça 2-3-sinde ýüze çykýar. Bu näsazlyk 200-den gowrak dürli genetiki mutasiýa sebäpli döräp biler.
Synaga gatnaşyjylaryň bir gözüne CRISPR / Cas9 tehnologiýasyny ulanýan gen redaktirleýji synag serişdesi bolan EDIT-101-i goýberdiler. Bejergi görüş üçin zerur belogy döretmek boýunça görkezmeleri öz içine alýan CEP290 genindäki mutasiýany redaktirlemek üçin işlenip taýýarlandy.
Terapiýanyň netijeliligine baha bermek üçin gözlegçiler dört ölçege garadylar. Lukmanlar görüşiň ýitiligine baha berdiler, gözýetimini synagdan geçirdiler we näsaglaryň fiziki obýektli labirintde dürli yşyklandyryş şertlerinde oňa-oňa näderejede geçip bilişlerini barladylar. Şeýle-de, synaga gatnaşanlaryň hemmesinden durmuş derejesiniň gowulaşmagyna subýektiw baha bermek soraldy. On bir gatnaşyjy dört görkezijiniň iň bolmanda birinde gowulaşmanyň bardygyny  görkezdi. Şol bir wagtyň özünde, 4 näsagda görüş ýitiliginiň kliniki taýdan gowulaşmagy, alty hassada iki ýa-da ondanam köp görkezijiler boýunça gowulaşma hasaba alyndy.
Terapiýany işläp düzen Editas Medicine-niň baş medisina direktory, medisina ylymlarynyň doktory Baýsong Meý: “Netijeler konsepsiýany tassyklap, nesil yzarlaýan setçatka kesellerini bejermekde  täze we innowasion dermanlary ösdürmek üçin möhüm maglumatlary berýär. Biz CRISPR esasly gen redaktirleýji terapiýa dermanyny setçatka arkaýyn goýberip we kliniki taýdan ähmiýetli netijelere ýetip biljekdigimizi görkezdik "-diýdi.


düýn 11:53
3.7k+

Alymlar Atlantika ummanynda mega ýertitremeler zolagyny açdylar

Atlantika ummanynda güýçli ýertitremelerine we sunamilere sebäp bolup biljek tektoniki jaýryklar emele gelýär diýip, Nature Geoscience  žurnalynda çap edilen barlagyň netijesinde aýdylýar. Alymlar Portugaliýanyň litosfera plitalaryndaky belli jaýryklardan uzakda ýerleşýändigini, ýöne bu ýurtda ýertitremeleriniň ençeme gezek hasaba alnandygyny ýatlatdylar...

31.08.2025 08:48
8.8k+

Koloradoda dinozawrlardanam has gadymy pyşbaganyň görnüşi tapyldy

Paleontologlar Chelydridae maşgalasyndan bolan pyşbagalaryň ozal näbelli sütün öýjükli neslini  we görnüşini tapdylar. Olary Koloradodan tapylan bitin çanagyna we beýleki galyndylaryna esaslanyp suratlandyrmak başartdy...

26.08.2025 13:37
9.7k+

Müsürde suwdan gadymy Kanopus şäheriniň bölekleri çykaryldy

Müsür häkimiýetleri Aleksandriýanyň golaýynda Abu-Kir aýlagynda ýerleşen suwa giden gadymy şäheriň böleklerini gury ýere çykardy diýip, The Guardian habar berýär. Bu Müsüri tas 300 ýyl dolandyran Ptolemeý nesilşalygynyň dolandyran we 600 ýyl töweregi ýurdy dolandyran Rim imperiýasynyň döwründe möhüm merkeze öwrülen Kanopus şäheri hasaplanýar...

26.08.2025 13:26
5.2k+

Paleontologlar dinozawrlaryň ýelken şekilli arkasy bolan täze görnüşini açdy

Paleontologlar dinozawrlaryň ýelken şekilli arkasy bolan täze görnüşini açdy. Istiorachis macarthurae adyny alan bu jandarlar 120 mln ýyldan gowrak ozal Angliýanyň günorta kenaryndan uzak bolmadyk ýerde ýaşapdyr diýip, Londondaky Tebigy taryh muzeýine salgylanyp, CNN habar berýär...