Gen terapiýasy nesil yzarlaýan körlügi bolan adamlaryň görüşini gowulandyrdy

  • 09.05.2024 12:04
  • 5448
Gen terapiýasy nesil yzarlaýan körlügi bolan adamlaryň görüşini gowulandyrdy

Ilkinji kliniki synaglaryň netijesi göz setçatkasynyň nesil yzarlaýan kesellerini bejermekde CRISPR-iň kömegi bilen geni redaktirlemegiň netijelidigini tassyklaýar.

Brilliance kliniki synagy göz setçatkasy seýrek genetiki keselli näsaglary bejermekde CRISPR-iň kömegi bilen geni redaktirlemegiň netijeligini görkezdi. Synaga gatnaşan 14 adamdan 11-si görüşiniň ep-esli gowulaşandygyny habar berdi.
Gözlegçiler dogabitdi Leberiň amawrozy keseli bolan 14 hassany - 12 uly adamy we 2 ýetginjegi saýladylar. Bu kesel setçatka zyýan ýetirip, eýýäm çagalykda görüşiň çynlakaý bozulmagyna getirýär. San maglumatlaryna görä, bu kesel 100 000 sany täze doglan çaganyň ortaça 2-3-sinde ýüze çykýar. Bu näsazlyk 200-den gowrak dürli genetiki mutasiýa sebäpli döräp biler.
Synaga gatnaşyjylaryň bir gözüne CRISPR / Cas9 tehnologiýasyny ulanýan gen redaktirleýji synag serişdesi bolan EDIT-101-i goýberdiler. Bejergi görüş üçin zerur belogy döretmek boýunça görkezmeleri öz içine alýan CEP290 genindäki mutasiýany redaktirlemek üçin işlenip taýýarlandy.
Terapiýanyň netijeliligine baha bermek üçin gözlegçiler dört ölçege garadylar. Lukmanlar görüşiň ýitiligine baha berdiler, gözýetimini synagdan geçirdiler we näsaglaryň fiziki obýektli labirintde dürli yşyklandyryş şertlerinde oňa-oňa näderejede geçip bilişlerini barladylar. Şeýle-de, synaga gatnaşanlaryň hemmesinden durmuş derejesiniň gowulaşmagyna subýektiw baha bermek soraldy. On bir gatnaşyjy dört görkezijiniň iň bolmanda birinde gowulaşmanyň bardygyny  görkezdi. Şol bir wagtyň özünde, 4 näsagda görüş ýitiliginiň kliniki taýdan gowulaşmagy, alty hassada iki ýa-da ondanam köp görkezijiler boýunça gowulaşma hasaba alyndy.
Terapiýany işläp düzen Editas Medicine-niň baş medisina direktory, medisina ylymlarynyň doktory Baýsong Meý: “Netijeler konsepsiýany tassyklap, nesil yzarlaýan setçatka kesellerini bejermekde  täze we innowasion dermanlary ösdürmek üçin möhüm maglumatlary berýär. Biz CRISPR esasly gen redaktirleýji terapiýa dermanyny setçatka arkaýyn goýberip we kliniki taýdan ähmiýetli netijelere ýetip biljekdigimizi görkezdik "-diýdi.


düýn 16:28
7516

Türkmenistanyň Tehnologiýalar merkezi hyzmatlary barada habar berdi

Türkmenistanyň Ylymlar akademiýasynyň Tehnologiýalar merkezi ýurdumyzyň innowasion ykdysadyýetini emele getirýän innowasion binýatlaryň esasy düzüjileriniň biri bolup durýar. Tehnologiýalar merkeziniň esasy wezipesi...

düýn 14:49
7415

Troýa söweşinde ulanylan harby esbaplar häzirki grek esgerlerinde synag edildi

Gresiýanyň alymlary Giçki bürünç eýýamynyň söweş hereketlerini modelirlediler we harby deňiz güýçleriniň esgerlerini Troýa eýýamynda ulanylan gorag esbaplarynda we ýaraglarynda söweş hereketlerini gaýtalamak üçin...

düýn 12:08
1369

Boeing we NASA Halkara kosmos stansiýasyna ilkinji kosmos taksisini ibermäge taýýarlanýar

Astronawtlary Halkara kosmos stansiýasyna äkitmek üçin niýetlenen Boeing Starliner kosmos gämisi 1-nji iýunda ilkinji ekipažly uçuşyna taýýarlanýar. Bu barada Bloomberg habar berýär. Öň ýüze çykarylan kiçiräk geliý...

27.05.2024 15:39
9516

Paleontologlar sygyrlaryň, sugunlaryň we doňuzlaryň nesilbaşysyny tapdylar. Ol juda ownuk eken

Amerikanyň Birleşen Ştatlarynyň paleontologlary, takmynan, 65 million ýyl ozal Koloradoda ýaşap geçen näbelli süýdemdirijileriň galyndylaryny tapdylar. Militocodon lydae diýlip atlandyrylan bu jandaryň müçesi alakanyň...