Gen terapiýasy nesil yzarlaýan körlügi bolan adamlaryň görüşini gowulandyrdy

  • 09.05.2024 12:04
  • 5.6k+

Ilkinji kliniki synaglaryň netijesi göz setçatkasynyň nesil yzarlaýan kesellerini bejermekde CRISPR-iň kömegi bilen geni redaktirlemegiň netijelidigini tassyklaýar.

Brilliance kliniki synagy göz setçatkasy seýrek genetiki keselli näsaglary bejermekde CRISPR-iň kömegi bilen geni redaktirlemegiň netijeligini görkezdi. Synaga gatnaşan 14 adamdan 11-si görüşiniň ep-esli gowulaşandygyny habar berdi.
Gözlegçiler dogabitdi Leberiň amawrozy keseli bolan 14 hassany - 12 uly adamy we 2 ýetginjegi saýladylar. Bu kesel setçatka zyýan ýetirip, eýýäm çagalykda görüşiň çynlakaý bozulmagyna getirýär. San maglumatlaryna görä, bu kesel 100 000 sany täze doglan çaganyň ortaça 2-3-sinde ýüze çykýar. Bu näsazlyk 200-den gowrak dürli genetiki mutasiýa sebäpli döräp biler.
Synaga gatnaşyjylaryň bir gözüne CRISPR / Cas9 tehnologiýasyny ulanýan gen redaktirleýji synag serişdesi bolan EDIT-101-i goýberdiler. Bejergi görüş üçin zerur belogy döretmek boýunça görkezmeleri öz içine alýan CEP290 genindäki mutasiýany redaktirlemek üçin işlenip taýýarlandy.
Terapiýanyň netijeliligine baha bermek üçin gözlegçiler dört ölçege garadylar. Lukmanlar görüşiň ýitiligine baha berdiler, gözýetimini synagdan geçirdiler we näsaglaryň fiziki obýektli labirintde dürli yşyklandyryş şertlerinde oňa-oňa näderejede geçip bilişlerini barladylar. Şeýle-de, synaga gatnaşanlaryň hemmesinden durmuş derejesiniň gowulaşmagyna subýektiw baha bermek soraldy. On bir gatnaşyjy dört görkezijiniň iň bolmanda birinde gowulaşmanyň bardygyny  görkezdi. Şol bir wagtyň özünde, 4 näsagda görüş ýitiliginiň kliniki taýdan gowulaşmagy, alty hassada iki ýa-da ondanam köp görkezijiler boýunça gowulaşma hasaba alyndy.
Terapiýany işläp düzen Editas Medicine-niň baş medisina direktory, medisina ylymlarynyň doktory Baýsong Meý: “Netijeler konsepsiýany tassyklap, nesil yzarlaýan setçatka kesellerini bejermekde  täze we innowasion dermanlary ösdürmek üçin möhüm maglumatlary berýär. Biz CRISPR esasly gen redaktirleýji terapiýa dermanyny setçatka arkaýyn goýberip we kliniki taýdan ähmiýetli netijelere ýetip biljekdigimizi görkezdik "-diýdi.


şu gün 17:02
0

Marsda gadymy suw howdanlaryndan galan tolkunlaryň yzlary tapyldy

Halkara alymlar topary Marsda hereket edýän Curiosity enjamyndan alnan maglumatlaryň kömegi bilen bu planetada bir wagtlar suwly kölleriň bardygyny subut edýän delilleri tapdylar. Bu barada Science Advances žurnalynda çap...

şu gün 12:59
1k+

Dünýäniň iň çalt robot iti tanyşdyryldy: ol Useýn Boltuň tizligine ýakynlaşdy

Hytaýly inženerler dünýäniň iň çalt robot itini döretdiler. Bu modele «Gara babyr 2.1» ady dakyldy. Ony Çžeszýan uniwersitetiniň inženerleri Jingshi Technology we Hangzhou Kaierda Welding Robot kompaniýalary bilen...

16.01.2025 15:43
5.1k+

Betondaky jaýryklary ýüze çykarmak üçin neýroset döredildi

Nowosibirsk döwlet tehniki uniwersitetiniň (NDTU) alymlary betondaky jaýryklary suratlar we wideolar arkaly anyklap bilýän neýroset döretdiler. Bu tehnologiýa betbagtçylyklaryň öňüni almak we abatlaýyş çykdajylaryny...

16.01.2025 15:27
2k+

Fin alymlary ulanyş möhleti 16 ýyl bolan organiki Gün panellerini döretdiler

Finlýandiýanyň Abo Akademi uniwersitetiniň alymlary Hytaýyň Suçžou nanotehnologiýa we nanobionika institutyndaky kärdeşleri bilen bilelikde organiki Gün batareýalarynyň esasy meselelerini çözdüler. Olar bu enjamlaryň...