Генная терапия помогает вернуть зрение людям с наследственной слепотой

  • 09.05.2024 12:04
  • 5446
Генная терапия помогает вернуть зрение людям с наследственной слепотой

Генная терапия на основе технологии CRISPR показала свою эффективность в лечении наследственной слепоты, сообщает издание «Хайтек» со ссылкой на журнал Nature Medicine.

Результаты первых клинических испытаний показали, что препарат EDIT-101, созданный компанией Editas Medicine, улучшил зрение у 11 из 14 пациентов с врожденным амаврозом Лебера (ВАЛ).
ВАЛ – это генетическое заболевание, которое поражает сетчатку и приводит к серьезным нарушениям зрения уже в детском возрасте. По статистике болезнь проявляется в среднем у 2-3 из 100 000 новорожденных.
В исследовании приняли участие 14 пациентов (12 взрослых и 2 подростка) с ВАЛ. Им в один глаз ввели EDIT-101, который редактирует мутацию в гене CEP290, ответственном за производство белка, имеющего решающее значение для зрения.
У 11 участников наблюдалось улучшение зрения, по крайней мере, по одному из четырех критериев: острота зрения, поле зрения, навигация в лабиринте и субъективная оценка качества жизни. У 4 пациентов зрение улучшилось клинически.

«Результаты исследования подтверждают эффективность CRISPR в лечении наследственных заболеваний сетчатки и открывают новые возможности для разработки инновационных лекарств», - говорит доктор Байсонг Мэй, главный медицинский директор Editas Medicine.


вчера 16:28
5822

Центр Технологии Туркменистана предоставляет широкий спектр услуг

Центр Технологии Академии наук Туркменистана является одним из ключевых компонентов инновационных фондов, которые формируют инновационную экономику нашей страны. Основной задачей Центра технологий является разработка...

вчера 14:49
6272

Боеспособность доспехов времен взятия Трои проверили на греческих морпехах

Ученые из Греции смоделировали боевые действия эпохи поздней бронзы и пригласили морских пехотинцев повторить их в защитных доспехах и с вооружением времен Троянской войны. Бронзовый доспех возрастом 3500 лет археологи...

вчера 12:08
1228

Boeing и NASA готовы отправить первое космическое такси на МКС

Космический корабль Boeing Starliner, предназначенный для доставки астронавтов на МКС, готовится к своему первому пилотируемому полету 1 июня, сообщает Bloomberg. Несмотря на обнаруженную ранее небольшую утечку...

27.05.2024 15:39
9304

Палеонтологи обнаружили предка коров, оленей и свиней. Он был крошечным

Палеонтологи из США обнаружили на территории штата Колорадо окаменелости ранее неизвестного млекопитающего, жившего около 65 миллионов лет назад. Размер этого существа, названного Militocodon lydae, не превышал...