Генная терапия на основе технологии CRISPR показала свою эффективность в лечении наследственной слепоты, сообщает издание «Хайтек» со ссылкой на журнал Nature Medicine.
Результаты первых клинических испытаний показали, что препарат EDIT-101, созданный компанией Editas Medicine, улучшил зрение у 11 из 14 пациентов с врожденным амаврозом Лебера (ВАЛ).
ВАЛ – это генетическое заболевание, которое поражает сетчатку и приводит к серьезным нарушениям зрения уже в детском возрасте. По статистике болезнь проявляется в среднем у 2-3 из 100 000 новорожденных.
В исследовании приняли участие 14 пациентов (12 взрослых и 2 подростка) с ВАЛ. Им в один глаз ввели EDIT-101, который редактирует мутацию в гене CEP290, ответственном за производство белка, имеющего решающее значение для зрения.
У 11 участников наблюдалось улучшение зрения, по крайней мере, по одному из четырех критериев: острота зрения, поле зрения, навигация в лабиринте и субъективная оценка качества жизни. У 4 пациентов зрение улучшилось клинически.
«Результаты исследования подтверждают эффективность CRISPR в лечении наследственных заболеваний сетчатки и открывают новые возможности для разработки инновационных лекарств», - говорит доктор Байсонг Мэй, главный медицинский директор Editas Medicine.
