Генная терапия помогает вернуть зрение людям с наследственной слепотой

  • 09.05.2024 12:04
  • 5.7k+

Генная терапия на основе технологии CRISPR показала свою эффективность в лечении наследственной слепоты, сообщает издание «Хайтек» со ссылкой на журнал Nature Medicine.

Результаты первых клинических испытаний показали, что препарат EDIT-101, созданный компанией Editas Medicine, улучшил зрение у 11 из 14 пациентов с врожденным амаврозом Лебера (ВАЛ).
ВАЛ – это генетическое заболевание, которое поражает сетчатку и приводит к серьезным нарушениям зрения уже в детском возрасте. По статистике болезнь проявляется в среднем у 2-3 из 100 000 новорожденных.
В исследовании приняли участие 14 пациентов (12 взрослых и 2 подростка) с ВАЛ. Им в один глаз ввели EDIT-101, который редактирует мутацию в гене CEP290, ответственном за производство белка, имеющего решающее значение для зрения.
У 11 участников наблюдалось улучшение зрения, по крайней мере, по одному из четырех критериев: острота зрения, поле зрения, навигация в лабиринте и субъективная оценка качества жизни. У 4 пациентов зрение улучшилось клинически.

«Результаты исследования подтверждают эффективность CRISPR в лечении наследственных заболеваний сетчатки и открывают новые возможности для разработки инновационных лекарств», - говорит доктор Байсонг Мэй, главный медицинский директор Editas Medicine.


вчера 16:42
5.1k+

Школьники из Туркменистана примут участие на «Олимпиаде роботов» в Панаме

Команда туркменских школьников поборются за победу на престижном международном конкурсе по робототехнике First Global Challenge 2025 в Панаме. Соревнования, которые часто называют «Олимпиадой роботов», пройдут с 29 октября по 1 ноября и соберут участников из 190 стран...

вчера 00:07
3.8k+

Леса влияют на радость и удовлетворение жизнью — научное исследование

В последние годы рейтинг самых счастливых стран мира регулярно возглавляет Финляндия. Одновременно она является одной из самых лесистых стран Европы. Это сочетание привлекло внимание международной группы ученых – они выяснили, что леса имеют непосредственное влияние на ощущение счастья в повседневной жизни у финнов...

25.10.2025 15:42
5.8k+

Жуки-навозники начали питаться падалью 37 млн лет назад

Около 37 миллионов лет назад Патагонская низменность в Аргентине была покрыта обширными лугами, где обитали саблезубые сумчатые, гигантские птицы и массивные травоядные, похожие на тапиров и лошадей. В это же время у навозных жуков появился необычный вкус — они начали питаться разлагающейся плотью...

25.10.2025 14:32
2.2k+

В Туркменистане начался отбор на конкурс инноваций «Цифровое решение-2025»

В Министерстве связи Туркменистана стартовал отборочный этап конкурса инновации «Цифровое решение-2025». Инициатива направлена на поддержку развития в стране IT-технологий, искусственного интеллекта и робототехники...