Häzirki güne çenli geçirilen iň dowamly barlagda eksperimental gen terapiýasy dogabitdi ker näsaglaryň 90%-inde eşidişi dikeltdi. Nature žurnalynda çap edilen netijeler bu innowasion usulyň uzak möhlete netijelidigini we howpsuzdygyny tassyklaýar.
Synaga Hytaýyň sekiz merkezinden 42 gatnaşyjy - üç uly adam we dokuz aýlykdan 18 ýaşa çenli 39 çaga gatnaşdy. Ähli meýletinçilerde deslapdan OTOF geninde mutasiýa sebäpli eşidişiň doly ýitmegi näsazlygynyň bardygy anyklandy.
Bu gen içki gulagyň tüý öýjükleriniň beýnä ses signallaryny ibermegi üçin zerur bolan otoferlin belogynyň öndürilmegine jogapkärdir. Şol bolmasa howa titremeleri nerw ulgamyna düşnükli bolan impulslara öwrülmeýär, bu bolsa dile düşünmegi we sazy kabul etmegi mümkin däl edýär.
Bejeriş usuly howpsuz adeno bilen baglanyşykly wirusyň ulanylmagyna esaslanýar, ol OTOF geniniň işleýän nusgasyny gönüden-göni içki gulaga ýetirýär. Hirurgiki aralaşmany talap edýän we ses nýuanslaryny ýoýup bilýän adaty kohlear implantlardan tapawutlylykda, gen terapiýasy eşidişiň tebigy biologik mehanizmini dikeltmäge gönükdirilendir. Gözegçilikler, adatça, proseduradan soň birnäçe hepdäniň içinde gowulaşmanyň duýulýandygyny we bir ýylyň içinde durnuklaşýandygyny görkezdi.
42 gatnaşyjynyň 38-si uly öňe gidişlik görkezdi. On hassa iki ýyldan gowrak wagt bäri gözegçilikde saklanýar we olaryň hemmesi 50-60 desibel tizlikde gepleşik dilini eşitmäge ukyplydygyny görkezýär, käbirleri bolsa, hatda pyşyrdyny hem eşidip bilýärler.
Umumy üstünlige garamazdan, dört gatnaşyjynyň eşidişi dikelmedi we alymlar häzirki wagtda şeýle reaksiýanyň sebäplerini öwrenýärler.
Umuman alanyňda, terapiýa kiçi ýaşly çagalarda has netijeli boldy, ýöne üç uly gatnaşyjynyň ikisi hem oňyn ösüşi görkezdi, bu bolsa usulyň ulanylyş mümkinçiligini giňeltdi.
Hiç hili çynlakaý goşmaça täsirler bellige alynmady. Käbir hassalaryň immun görkezijilerinde gysga möhletli üýtgeşiklikler, ýeňil baş aýlanma ýa-da içki gulagyň çalt geçip gidýän çişmesi bellige alyndy.
Hytaýdaky lukmançylyk merkezleriniň barlagçylar topary häzirki wagtda öz işlerini dowam etdirýär, dermanyň binaural ulanylmagynyň mümkinçiligini (birbada iki gulaga-da) öwrenýär we genetiki dikeldilmegiň kohlear implantasiýadan artykmaçlyklaryna baha berýär. Deslapky maglumatlar eşidişi biologiki dikeltmegiň hassalara goh-galmagally gurşawlarda dili aýyl-saýyl eşitmegi ep-esli gowulandyrmaga we sazyň owazyny has çuňňur duýmaga mümkinçilik berýändigini görkezýär.
Bu barlag dünýäde täze doglan çagalarda eşidişiň bozulmalarynyň ep-esli bölegini emele getirýän genetiki kerligiň beýleki görnüşleri üçin şuňa meňzeş bejeriş usullaryny işläp düzmäge ýol açýar.
