Molekulýar biolog Jin Bennet, oftalmolog Albert Maguaýr we lukman, professor Ketrin Haý nesilden-nesle geçýän körlügi bejermekde ulanylýan we ABŞ-da ilkinji tassyklanan gen terapiýasyny işläp düzendikleri üçin «Breakthrough Prize» baýragynyň eýeleri boldy.
The Guardian neşiriniň habar bermegine görä, olaryň ylmy işi görşüň doly ýitmegine getirýän seýrek genetiki kesel — Leberiň amawrozyny bejermegiň usulyny döretmäge mümkinçilik berdi.
Olaryň işläp düzen terapiýasy kemisli RPE65 genini onuň sagdyn nusgasy bilen çalşyrýar. Bu gen gözüň torly gatlagynyň görüş mehanizminiň işlemegi üçin zerur bolan belogyň işlenip çykarylmagyna jogap berýär. Bu bolsa hassalaryň görşüni gowulandyrmaga kömek etdi: öň görüş ukybyny ýitiren çagalar adaty mekdeplerde okamaga, özbaşdak hereket etmäge we hatda garaňkylykda hem ugruny tapmaga mümkinçilik aldy.
Är-aýal Bennet we Maguaýr terapiýany işläp düzüp, ony haýwanlarda üstünlikli synaglara çenli ýetirdi. Soňlugy bilen taslama Filadelfiýanyň çagalar hassahanasynyň wekili Ketrin Haý goşuldy we kliniki barlaglary taýýarlamakda hem-de olary geçirmek üçin ygtyýarnamalary almakda esasy rol oýnady.
ABŞ-da degişli mutasiýasy bolan hassalaryň ählisi diýen ýaly eýýäm bejergi aldy, bejerginiň elýeterliligi bolsa beýleki ýurtlara hem kem-kemden ýaýraýar. Bejergiden soňra täsiriň köp ýyllaryň dowamynda saklanyp galýandygy bellenilýär.
Mundan başga-da, orak şekilli öýjükli anemiýany we beta-talassemiýany bejermek üçin gen redaktirlemesini ulanmaga mümkinçilik beren gözlegleri üçin alymlar Stýuart Orkin we Swii Leý Teýn hem baýrak bilen sylaglandy.
Tehnologiýa pudagynyň wekilleri tarapyndan esaslandyrylan «Breakthrough Prize» baýragy Los-Anjelesde geçirilen dabarada gowşuryldy. Sylagyň möçberi 3 million dollara deň boldy.
