ABŞ-nyň Iýmit önümleriniň we derman serişdeleriniň hiline sanitar gözegçilik edarasy ganyň goýalmak ukybynyň bozulmagy bilen B gemofiliýasynyň gen bejergisi üçin ilkinji serişde Hemgenix-i tassyklady. Onuň bahasy 3,5 mln dollar bolup, bu ony dünýädäki iň gymmat dermana öwürýär, ýöne ol ABŞ-nyň saglygy goraýyş ulgamy üçin her bir syrkawda millionlarça dollary tygşytlap biler. Bu barada forbes.kz belleýär.
Bu serişde ganyň goýalmagyna gatnaşýan faktor IX diýlip atlandyrylýan belogy yzygiderli sançma arkaly goýbermek zerurlygyny aradan aýyrýar. Hemgenix-i döredijileriň biri Edward Taddenhemiň nygtamagyna görä, gemofiliýaly adamlaryň 15%-i gündelik durmuşda bu keseli ýatdan çykaryp biler.
Pensilwaniýa ştatynyň King-of-Prussiýa şäherinden CSL Behring farmasewtik kompaniýasy tarapyndan döredilen Hemgenix adamyň bagyr öýjüklerine geni ýetirmek üçin modifisirlenen wirusy ulanýar. Gen ganyň goýalmagyna gatnaşýan faktor IX diýlip atlandyrylýan belogy kodlaýar.
Kliniki synaglaryň maglumatlary Hemgenix-iň bir gezeklik dozasynyň orta we agyr B gemofiliýasy bolan adamlary sekiz ýyl we ähtimal ondan hem köp wagtlap ömrüne howp salýan gan akmasyndan ýeterlik derejede goraýandygyny görkezýär. Ýöne bu serişde ganyň goýalmagynyň VIII faktor belogy ýetmezçilik edýän klassyky gemofiliýa keselli adamlaryň köpüsine (80%) kömek etmeýär.
