Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило Hemgenix. Это первый препарат для генной терапии гемофилии B с нарушением свертываемости крови, передает Forbes.kz со ссылкой на издание Nature.
Лекарство стоит $3,5 миллиона, что делает его самым дорогим лекарством в мире. При это препарат может сэкономить американской системе здравоохранения миллионы долларов на каждом пациенте.
Препарат устраняет необходимость в регулярных инъекциях так называемого фактора IX - белка, участвующего в свертывании крови. Как утверждает один из разработчиков Hemgenix Эдвард Тадденхэм, 15% людей с гемофилией смогут практически забыть о болезни в повседневной жизни.
Hemgenix, разработанный фармацевтической компанией CSL Behring из города Кинг-оф-Пруссия, штат Пенсильвания, использует модифицированный вирус для доставки гена в клетки печени реципиента. Ген кодирует белок, участвующий в свертывании крови, называемый фактором IX, который люди с этим заболеванием не могут вырабатывать.
Данные клинических испытаний показывают, что однократная доза Hemgenix обеспечивает адекватную защиту людей с гемофилией B от умеренной до тяжелой степени от опасного для жизни неконтролируемого кровотечения в течение восьми лет и, возможно, дольше. Но препарат не помогает большинству больных классической гемофилией (80%), у которых наблюдается дефицит белка фактора свёртывания крови VIII.
