В США одобрили к применению самое дорогое лекарство в мире

  • 10.12.2022 17:33
  • 43551
В США одобрили к применению самое дорогое лекарство в мире

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило Hemgenix. Это первый препарат для генной терапии гемофилии B с нарушением свертываемости крови, передает Forbes.kz со ссылкой на издание Nature.

Лекарство стоит $3,5 миллиона, что делает его самым дорогим лекарством в мире. При это препарат может сэкономить американской системе здравоохранения миллионы долларов на каждом пациенте.
Препарат устраняет необходимость в регулярных инъекциях так называемого фактора IX - белка, участвующего в свертывании крови. Как утверждает один из разработчиков Hemgenix Эдвард Тадденхэм, 15% людей с гемофилией смогут практически забыть о болезни в повседневной жизни.
Hemgenix, разработанный фармацевтической компанией CSL Behring из города Кинг-оф-Пруссия, штат Пенсильвания, использует модифицированный вирус для доставки гена в клетки печени реципиента. Ген кодирует белок, участвующий в свертывании крови, называемый фактором IX, который люди с этим заболеванием не могут вырабатывать.
Данные клинических испытаний показывают, что однократная доза Hemgenix обеспечивает адекватную защиту людей с гемофилией B от умеренной до тяжелой степени от опасного для жизни неконтролируемого кровотечения в течение восьми лет и, возможно, дольше. Но препарат не помогает большинству больных классической гемофилией (80%), у которых наблюдается дефицит белка фактора свёртывания крови VIII.


вчера 22:45
1269

Новый препарат для борьбы с ВИЧ показал 100% эффективность в испытаниях

В Южно-Африканской Республике и Уганде, странах с высоким уровнем распространения ВИЧ среди молодых женщин, завершились клинические испытания нового препарата для профилактики ВИЧ – ленакапавира. Испытания были...

12.07.2024 11:50
11298

Космические полеты меняют организм астронавтов

Исследования показывают, что космические полеты могут оказывать значительное влияние на организм человека. Недавние исследования, проведенные NASA и другими институтами, выявили влияние пребывания в космосе на...

08.07.2024 14:25
6890

Хирурги в Волгограде спасли пациентку, вживив ей армированные искусственные сосуды

В Волгограде врачи успешно провели уникальную операцию по установке армированных искусственных сосудов пациентке с аневризмой аорты и поражением почечных артерий, сообщает РБК. Женщина узнала о диагнозе случайно...

05.07.2024 18:46
7943

В США ускоренно одобрили препарат, полностью уничтожающий рак простаты на поздних стадиях

Американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) присвоило статус ускоренного одобрения препарату SYNC-T SV-102, разработанному биофармацевтической компанией...