Londonyň Uniwersitet Kollejiniň alymlary (UCLH) Gentington keseline garşy göreşde ilkinji ynamly netijeler barada habar berdiler. AMT-130 derman serişdesi bilen geçirilen synaglar bejerip bolmaýan bu keseliň ösmegini haýallatmagy başardy.
UCLH-niň Gentington keselini bejermek merkeziniň maglumatyna görä, uniQure kompaniýasy tarapyndan işlenip taýýarlanan genetiki terapiýa üstünlikli synagdan geçirildi. AMT-130-y kabul eden hassalarda keseliň ösüşi bejerilmedik hassalara garanyňda 75% haýallady. Bu Gentington keseli boýunça kliniki barlagda statistik taýdan möhüm netijäni gazanmak boýunça ilkinji ýagdaýdyr.
Derman howpsuz wirus wektorynyň üsti bilen DNK molekulasyny beýnä eltmek arkaly işleýär. Ol striatum diýilýän aň bölegine düşüp, ol ýerde RNA önümçiligini başlaýar, şeýlelik bilen näsaz öýjükleriň işini togtadýar we olary ýok edýär. Striatum hereketi dolandyrýan we Gentington keseliň täsirine iň açyk ýerleriň biridir.
Taslamanyň ýolbaşçysy, professor Sara Tabrizi, bejerginiň hassalaryň gündelik işjeňligini has uzak wagtlap saklamaga kömek edip biljekdigini belledi. UCLH-nyň baş barlagçysy Ed Wild AMT-130-nyň Gentington keseliniň ösmegini haýallatmak üçin ilkinji tassyklanan derman bolup biljekdigini aýtdy.
Gentington keseli — aşa seýrek dörän, neslegeçiji nerw ulgamynyň keseli bolup, beýniň öýjüklerini ýok edýär. Adatça ol 30–50 ýaş aralygynda ýüze çykýar we 10–13 ýyl dowam edýär. Esasy alamatlary: erk edip bolmaýan hereketler, koordinasiýanyň ýitmegi we kognitiw bozulmalar.
