Ученые из Университетского колледжа Лондона (UCLH) сообщили о первых убедительных результатах в борьбе с болезнью Гентингтона. Эксперимент с препаратом AMT-130 показал замедление течения этого неизлечимого заболевания.
Центр лечения болезни Гентингтона при UCLH отметил успешные испытания генной терапии, разработанной нидерландской компанией uniQure. У пациентов, которые получали AMT-130, прогрессирование болезни происходило на 75% медленнее, чем у тех, кто не проходил лечение. Это первый случай, когда удалось достичь статистически значимого результата в клиническом исследовании болезни, уточняет РИА Новости.
Препарат работает через доставку в мозг молекулы ДНК с помощью безопасного вирусного вектора. Попав в полосатое тело — область мозга, отвечающую за движение и особенно уязвимую при болезни Гентингтона — частицы запускают выработку РНК, которая блокирует работу дефектных клеток и вызывает их разрушение.
Руководитель проекта, профессор Сара Табризи, подчеркнула, что терапия может помочь пациентам дольше сохранять повседневные функции. Главный исследователь UCLH Эд Уайлд отметил, что AMT-130 способен стать первым одобренным препаратом для замедления болезни Гентингтона.
Болезнь Гентингтона — это редкое наследственное заболевание, поражающее нервную систему и вызывающее разрушение клеток головного мозга. Обычно оно проявляется в возрасте 30–50 лет и прогрессирует на протяжении 10–13 лет. Основные его признаки — непроизвольные движения, потеря координации и когнитивные нарушения.
