Ýaponiýanyň Mie uniwersitetiniň alymlary Daun sindromyna sebäp bolýan goşmaça hromosomy aýyrmaga gönükdirilen gen redaktirleme usulyny döretdiler diýip, PNAS Nexus žurnalynda çap edilen barlaga salgylanýan My Modern Met onlaýn neşiri habar berýär.
Daun sindromy - 21-nji hromosomanyň (trisomiýa 21) goşmaça göçürmesiniň bolmagy sebäpli ýüze çykýan genetiki keseldir, bu ýürek ýetmezçiligi, kerlik we geplemekdäki kynçylyklar ýaly ösüşiň, akyl aýratynlyklarynyň we fiziki patologiýanyň bozulmalaryna sebäp bolýar.
Barlagçylar allele-mahsus redaktirleme - fermentiň goşmaça hromosomany takyk nyşana alýan usuly üçin CREPR / Cas9 tehnologiýasyny ulandylar. Laboratoriýa synaglarynda goşmaça nusgany aýyrmaklyk zeper ýeten öýjüklerde genleriň ekspressiýasynyň kadalaşmagyna getirdi. Soňky synaglar nerw ulgamynyň ösüşine gatnaşýan genleriň has işjeňleşendigini, metabolizma gatnaşýan genleriň bolsa has haýallandygyny görkezdi. Redaktirlenen öýjükler hem has çalt ösüp we bejerilmedik öýjüklere garanda takmynan iki esse çalt bölünip başlady.
Barlagyň awtorlary CRISPR tehnologiýasynyň sagdyn öýjüklere hem täsir edip biljekdigini, şonuň üçin işläp taýýarlamanyň entek kliniki taýdan ulanmaga taýyn däldigini nygtaýarlar. Häzirki wagtda diňe trisomiýaly öýjüklere täsir etmek üçin, redaktirlemegiň takyklygyny ýokarlandyrmak boýunça işler alnyp barylýar.
