Учёные из Университета Миэ в Японии разработали метод редактирования генов, направленный на устранение лишней хромосомы, вызывающей синдром Дауна. Об этом сообщает сетевое издание My Modern Met со ссылкой на исследование в журнале PNAS Nexus.
Синдром Дауна — генетическое заболевание, вызванное наличием дополнительной копии 21-й хромосомы (трисомии 21), что приводит к нарушениям в развитии, когнитивным особенностям и физическим патологиям, включая пороки сердца, потерю слуха и трудности с речью.
Исследователи использовали технологию CRISPR/Cas9 для аллель-специфичного редактирования — метода, при котором фермент нацелен строго на лишнюю хромосому. В ходе лабораторных экспериментов удаление дополнительной копии привело к нормализации экспрессии генов в поражённых клетках. Как показали последующие тесты, активность генов, отвечающих за развитие нервной системы, увеличилась, тогда как гены, связанные с метаболизмом, стали работать медленнее. Отредактированные клетки также демонстрировали ускоренный рост и делились примерно вдвое быстрее по сравнению с необработанными.
Авторы исследования подчёркивают, что технология CRISPR может воздействовать и на здоровые клетки, поэтому разработка пока не готова к клиническому применению. В настоящее время ведётся работа по повышению точности редактирования, чтобы затрагивать исключительно клетки с трисомией.
