Beýik Britaniýanyň Derman serişdelerine we lukmançylyk maksatly önümlere gözegçilik müdirligi orak görnüşli öýjükli ganazlygy we beta-talassemiýany bejermekde dünýäde ilkinji gen terapiýasyny tassyklady diýip, hökümetiň web sahypasynda habar berilýär.
"Derman serişdelerine we lukmançylyk maksatly önümlere gözegçilik müdirligi, täze dermanyň howpsuzlygyna, hiline we netijeliligine düýpli baha berlenden soň, onuň orak görnüşli öýjükli ganazlygy we 12 ýaşdan uly hassalarda transfuziýa bagly beta-talassemiýany bejermekde ulanylmagyny tassyklady" diýip, habarda aýdylýar.
Düzgünleşdirijiniň berýän maglumatyna görä, Casgevy - gen redaktirleýji CRISPR innowasiýa guraly ulanylýan ilkinji ygtyýarly derman bolup, ony oýlap tapyjylar 2020-nji ýylda Nobel baýragyna eýe bolupdylar. Orak görnüşli öýjükli ganazlyk we beta-talassemiýa - bu gemoglobiniň genlerindäki ýalňyşlyklar sebäpli ýüze çykýan genetiki kesellerdir.
Beýik Britaniýada takmynan 15 000 adam orak görnüşli öýjükli ganazlyk keselinden ejir çekýär. Beta-talassemiýa bilen kesellän näsaglar her 3-5 hepdeden gan tabşyrmaly bolýarlar. Agzalan bejerginiň ulanylmagy hassany ömürboýy bejergi alyp gezmek zerurlygyndan halas edip biler. Dermanyň synagdan geçirilip görülmeginiň netijesinde näsaglaryň 97% -i (28 adam) bir ýyllap kesel bilen baglanyşykly ýüze çykýan güýçli agyrylardan dyndy.
Dermany ulanmak boýunça synaglar dowam edýär.
