Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения в Великобритании разрешило применение первой в мире генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии, сообщается на сайте правительства.
"Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения после тщательной оценки безопасности, качества и эффективности нового препарата разрешило его использование для лечения серповидноклеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии для пациентов в возрасте от 12 лет", - говорится в сообщении.
По информации регулятора, Casgevy - первый лицензированный препарат, в котором используется инновационный инструмент редактирования генов CRISPR, за создание которого его изобретатели были удостоены Нобелевской премии в 2020 году. Серповидноклеточная анемии и бета-талассемия - это генетические заболевания, вызванные ошибками в генах гемоглобина.
Около 15 тысяч человек в Великобритании страдают серповидноклеточной анемией. Пациенты с бета-талассемией нуждаются в переливании крови каждые 3-5 недель. Применение терапии может избавить пациента от необходимости постоянного лечения на долгие годы, потенциально на всю жизнь. В результате тестирования препарата 97% пациентов (28 человек) на год избавились от приступов боли, которая сопровождает заболевание, говорится в материале.
Испытания в области применения препарата продолжаются.
