19-летний житель канадской провинции Британская Колумбия Тай Сперл стал первым в мире пациентом, которого удалось вылечить от редкого генетического заболевания с помощью технологии прайм-редактирования ДНК. Результаты лечения опубликованы в научном журнале New England Journal of Medicine.
У Сперла в пятилетнем возрасте диагностировали хроническую гранулематозную болезнь — редкое заболевание, при котором иммунная система плохо защищает организм от инфекций. На протяжении многих лет он ежедневно принимал антибиотики и противогрибковые препараты.
Одним из возможных способов лечения могла быть пересадка костного мозга, однако для пациента не нашли подходящего донора. В итоге его включили в клиническое исследование новой технологии редактирования генов.
Во время лечения у пациента взяли его собственные стволовые клетки крови, исправили генетическую ошибку и затем вернули клетки обратно в организм. После этого иммунная система начала работать нормально.
«Всю жизнь я принимал много таблеток, а теперь все это осталось в прошлом, мне больше не нужно принимать лекарства. Это просто потрясающе», — делится Тай радостью.
Ученые считают результаты важным шагом для медицины и отмечают, что техтнология может дать надежду людям с редкими генетическими заболеваниями.
