18-месячная Опал Сэнди из Великобритании стала первым в мире ребенком, чей слух был восстановлен с помощью генной терапии. Девочка родилась с генетической глухотой, вызванной дефектом гена OTOF, но теперь, после 16-минутной операции, она может слышать почти идеально, сообщили на сайте Кембриджского университета.
Операция, проведенная в больнице Адденбрука, стала частью новаторского исследования под названием Chord. В ходе процедуры Опал ввели рабочую копию гена OTOF, что позволило восстановить производство белка, необходимого для передачи звуковых сигналов от уха к мозгу.
Результаты терапии превзошли все ожидания, отмечает профессор Манохар Бансе, хирург и главный исследователь проекта компании Regeneron. По словам ученого, Опал теперь реагирует на обычные разговоры и любит играть на барабанах.
Успех Опал дает надежду на лечение других детей с генетической глухотой. В ближайшее время в исследование Chord будут включены другие дети из Великобритании, Испании и США. Всего в нем примут участие 18 детей.
Опал – не единственный ребенок, получивший генную терапию для лечения глухоты. Второму ребенку также недавно провели подобную операцию, и результат также оказался положительным.
Испытание Chord состоит из трех частей. На первом этапе три ребенка, включая Опал, получают низкую дозу гена в одно ухо. Затем трем другим детям вводят высокую дозу в одно ухо. Если безопасность лечения будет подтверждена, остальные дети получат генную терапию в оба уха.
Опал — первый и самый молодой пациент в мире, получивший такое лечение.
