Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило биогенную терапию Bluebird bio (BLUE.O). Запатентованное лекарство для однократного приема может устранить необходимость в переливании крови, пишет runews24.ru со ссылкой на агентство Reuters.
Стоимость нового препарата составит $2,8 млн.
Лечение показано пациентам с бета-талассемией. Это редкое заболевание, требующее постоянного переливания крови. Заболевание сопровождается снижением синтеза бета-цепей гемоглобина или их полным отсутствием, что может привести к тяжелой анемии или вызвать клиническую бессимптомность.
Ежегодно в мире регистрируется один случай заболевания на 100 тысяч человек.
На сегодняшний день в США от этой болезни страдают около 1,5 тыс. пациентов. Они нуждаются в переливании крови каждые две-пять недель. Аналитики отмечают, что терапия из-за высокой стоимости может столкнуться с определенным сопротивлением со стороны страховых компаний.
